6月到7月期间，美国FDA批准了用于肿瘤患者治疗的新药并扩展了部分药物的适应症。

• Enfortumab Vedotin被批准用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌

一种靶向nectin-4的抗体-药物偶联物enfortumab vedotin（Padcev®, Astellas Pharma US, Inc.)的加速审批已变更为常规批准，用于治疗既往接受过程序性死亡受体-1(PD-1)或程序性死亡配体(PD-L1)抑制剂和含铂化疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌(UC)患者，或不适合接受含顺铂化疗且既往接受过≥1线治疗的患者。在开放性、随机、多中心、III期试验 EV-301 中证实了EV的临床获益，既往接受过含铂类药物治疗和PD-1或PD-L1抑制剂治疗的局部晚期或转移性UC患者接受EV治疗后的总生存期(OS)相比标准化疗显著延长（12.9个月vs 9.0个月；风险比[HR]0.70；P = 0.0014）。EV组的中位无进展生存期(PFS)分别为5.6个月和3.7个月（HR 0.62；P < 0.0001），总缓解率（ORR）增加一倍以上（40.6% vs 17.9%；P < 0.0001）。对于既往接受过PD-1或PD-L1抑制剂且不适合接受含顺铂化疗的患者，在单组、多队列、国际 EV-201 试验的队列2中评价了疗效。盲态独立中心审查（BICR）确认的ORR为52%，包括20%的完全缓解（CR）中位缓解持续时间（DoR）为10.9个月。

• 帕博利珠单抗联合乐伐替尼联合治疗晚期子宫内膜癌获批

来自开放性、随机、III期研究 309/KEYNOTE-775试验 （n = 827）的数据证实了帕博利珠单抗（Keytruda®，默沙东；200 mg静脉给药，每3周一次）联合乐伐替尼（Lenvima®，卫材；20 mg口服给药，每日一次）在任何情况下接受过≥1种既往含铂化疗方案，包括新辅助和辅助治疗的晚期错配修复功能完整（pMMR）子宫内膜癌患者中的临床获益。在接受联合治疗的患者中观察到中位PFS显著改善：6.6 vs 3.8个月（HR 0.60；P < 0.0001）。中位OS分别为17.4和12.0个月（HR，0.68；P = 0.0001），ORR分别为30%和15%（P < 0.0001），中位DoR分别为9.2和5.7个月。

• 帕博利珠单抗适应症扩展至早期三阴性乳腺癌(TNBC)

批准帕博利珠单抗联合化疗用于高风险、早期、TNBC的新辅助治疗，且后续进行帕博利珠单抗单药辅助治疗。该批准是基于随机、多中心、双盲、安慰剂对照、III期 KEYNOTE-522 研究的疗效结果，该研究纳入了1174例TNBC患者，不考虑肿瘤PD-L1表达。患者随机接受帕博利珠单抗或安慰剂联合化疗。更新数据显示，接受帕博利珠单抗治疗的患者的病理学完全缓解（pCR）为64.8%，而单独化疗为51.2%。

此外，帕博利珠单抗联合化疗的新辅助治疗后帕博利珠单抗辅助治疗，使无事件生存期出现显著且有临床意义的改善（HR 0.63；P = 0.0003）。
除早期TNBC外，帕博利珠单抗联合化疗还被批准用于肿瘤表达PD-L1（联合阳性评分[CPS]≥10，由FDA批准的检测方法）的局部复发或转移性TNBC患者。

• 阿伐替尼，一种治疗晚期全身性肥大细胞增多症的新疗法

阿伐替尼（Ayvakit™, Blueprint Medicines Corp.）获批用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症患者，包括侵袭性系统性肥大细胞增多症、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤和肥大细胞白血病患者。I期 EXPLORER 研究和多中心、单组、开放标签、II期 PATHFINDER 研究的数据支持其获批。两项研究中所有可评价患者的ORR为57%，其中28%的患者达到完全缓解（CR）。中位缓解持续时间为38.3个月，中位至缓解时间为2.1个月。晚期系统性肥大细胞增多症患者的推荐剂量为口服200 mg，每日1次。

• 选择性MET抑制剂卡马替尼基于液体活检的综合基因组分析伴随诊断获批

对于携带MET 14外显子跳跃突变的晚期NSCLC患者，相应的NGS液体活检检测试剂盒（FoundationOne®liquid CDx, Foundation Medicine, Inc.）已获批用作伴随诊断。现在可以通过基于组织或非侵入性血液为基础的伴随诊断，以确定适合接受卡马替尼治疗的患者。

• 重组菊欧氏杆菌天冬酰胺酶获批用于急性淋巴细胞白血病和淋巴母细胞淋巴瘤

重组菊欧氏杆菌天冬酰胺酶（RylazeTM, Jazz Pharmaceuticals, Inc.）是作为多药化疗方案的组成部分，被批准用于治疗对大肠杆菌来源的天冬酰胺酶过敏的成人和≥1个月儿童患者的急性淋巴细胞白血病（ALL）或淋巴母细胞淋巴瘤（LBL）今天。该批准是基于正在进行的II/III期、开放性、多队列、多中心研究 JZP 458-201 的一部分临床数据，其中102例对大肠杆菌来源的天冬酰胺酶过敏的ALL或LBL患者接受了多药化疗方案，肌肉注射不同剂量的重组菊欧氏杆菌天冬酰胺酶。主要疗效结局指标是达到并维持血清天冬酰胺酶活性（NSAA）最低值> 0.1 U/mL。建模和模拟结果显示，在25 mg/m2剂量下，93.6%的患者在给药后48小时维持NSAA > 0.1 U/mL。

• 皮下达雷妥尤单抗注射液联合泊马度胺和地塞米松治疗多发性骨髓瘤

达雷妥尤单抗注射液 （Darzalex Faspro®, Janssen Biotech, Inc.）联合泊马度胺和地塞米松（Pd）获批用于接受≥1线治疗（包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂）的多发性骨髓瘤患者。此获批是基于一项随机、开放性、III期 APOLLO 研究的疗效结果。达雷妥尤单抗联合Pd治疗患者的中位PFS几乎是Pd单独治疗患者的两倍（12.4个月vs 6.9个月；HR 0.63，P = 0.0018）。

• Belumosudil是一种用于治疗慢性GVHD的口服激酶抑制剂

Belumosudil（RezurockTM, Kadmon Pharmaceuticals, LLC）是Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶-2（ROCK2）的选择性抑制剂，获批用于≥2线既往系统性治疗失败的≥12岁的慢性GVHD患者。慢性GVHD是异基因造血细胞移植后发病和后期非复发死亡的主要原因。该批准是基于在随机、开放性、多中心、剂量范围探索、II期 ROCKstar 研究（KD025-213）中接受belumosudil（200 mg每日一次）治疗的66例慢性GVHD患者的数据。主要终点为最佳ORR，达到74% (62%-84%)。在达到缓解的患者中，62%的患者在缓解后≥12个月且未开始新的系统性治疗下持续存活。