即使在新冠大流行的第2年，世界仍在与病毒斗争，2021年在肿瘤治疗领域仍有许多有效的药物被添加到临床医生的工具箱中。这一年FDA共授予癌症疗法和诊断检测60多项新适应症。仅在12月，就有4种药物获批用于治疗血液学/肿瘤学适应症。

• 帕博利珠单抗用于IIB或IIC期黑色素瘤的辅助治疗。帕博利珠单抗（可瑞达®，默沙东）获批用于成人和12岁及以上IIB或IIC期黑色素瘤完全切除后的辅助治疗。该批准是基于多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期KEYNOTE-716研究的疗效结果，在该试验中，患者随机接受帕博利珠单抗或安慰剂治疗长达1年，直至疾病复发或出现不可接受的毒性。在首次预先规定的期中分析时，与安慰剂相比，帕博利珠单抗治疗使无复发生存期（RFS）显著改善，使死亡或复发风险降低35%（风险比[HR]0.65）。两组均未达到中位RFS。

• 另一项达雷妥尤单抗皮下给药联合治疗方案用于多发性骨髓瘤。达雷妥尤单抗+透明质酸酶-fihj（Darzalex Faspro，Janssen Biotech公司）皮下制剂联合卡非佐米（Kyprolis，安进公司）+地塞米松（D-Kd方案）获批用于既往接受过1-3线治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤成人患者。该批准是基于单臂、开放标签、多队列II期研究队列的疗效结果。主要疗效结局指标为总缓解率（ORR）。D-Kd方案的ORR为84.8%，中位随访9.2个月时，尚未达到中位缓解持续时间。约85.2%的患者维持缓解至少6个月，82.5%维持缓解至少9个月。

• 利妥昔单抗联合化疗用于儿童肿瘤。利妥昔单抗（Rituxan，基因泰克/罗氏）获批与化疗联合治疗既往未经治疗的晚期CD20阳性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、Burkitt淋巴瘤（BL）、Burkitt样淋巴瘤（BLL）或成熟B细胞急性白血病（B-AL）儿童患者（6个月及以上，18岁以下）。开放标签、随机、III期Inter-B-NHL Ritux 2010研究的疗效结果支持这一批准，该研究比较了在标准Malin B淋巴瘤（LMB）化疗中添加利妥昔单抗。主要疗效结局指标是无事件生存期（EFS），报告为预先规定的中期分析，中位随访时间为3.1年。标准化疗组发生28例EFS事件，利妥昔单抗化疗组发生10例EFS事件（HR 0.32，P = 0.0012）利妥昔单抗化疗组仅发生8例死亡，而化疗单药组发生20例死亡，估计总生存期HR为0.36。

• 阿巴西普联合治疗预防急性移植物抗宿主病。阿巴西普（Orencia，百时美施贵宝公司）是一种选择性T细胞共刺激调节剂，是首个获批用于预防急性移植物抗宿主病（aGVHD）的药物，aGVHD是一种严重并发症，可在同种异ti造血干细胞移植（HSCT）后发生。阿巴西普获批与钙调磷酸酶抑制剂（CNI）和甲氨蝶呤（MTX）联合使用，用于从匹配或1个等位基因不匹配的非亲缘供者接受HSCT的成人和2岁及以上的儿童患者。除真实世界数据外，阿巴西普联合一种CNI和MTX的疗效和安全性数据来自2项在接受同种异体HSCT的6岁及以上患者中开展的研究，即II期GVHD-1研究（也称为ABA2）和一项使用国际血液和骨髓移植研究中心登记数据的GVHD-2研究。GVHD-1研究有2个队列，在安慰剂对照随机队列中入组了完全匹配供体（8/8人类白细胞抗原[HLA]匹配）的患者，在单组队列中入组了1项等位基因不匹配、无关供体（7/8 HLA匹配）的患者。在两个队列中，根据移植后第180天评估的OS和II-IV级无aGvHD生存期结果确定疗效。虽然在随机队列中，阿巴西普未显著改善无严重aGVHD的生存期（HR 0.55），但与仅使用CNI和MTX组相比，OS率改善（97% vs 84%，HR 0.33）。GVHD-2研究评价了在7年期间接受7/8 HLA匹配移植的患者。与未接受阿巴西普治疗的患者相比，接受阿巴西普联合治疗的患者在移植后第180天的OS率显著更优（98% vs 75%）。