FDA批准了两种肿瘤治疗药物和一种叶酸受体靶向荧光显像剂。

• 帕博利珠单抗用于肾细胞癌的辅助治疗。 帕博利珠单抗（可瑞达®，默沙东）获批用于辅助治疗肾切除术后或肾切除术和转移病灶切除术后处于中高复发风险的肾细胞癌（RCC）患者。该批准是基于多中心、随机、双盲、安慰剂对照、III期KEYNOTE-564研究的疗效结果，其中患者随机接受帕博利珠单抗或安慰剂治疗长达1年，直至疾病复发或出现不可接受的毒性。在预先规定的中期分析时，与安慰剂相比，帕博利珠单抗治疗导致无病生存期（DFS）显著改善：24个月时的DFS分别为77.3%和68.1%（复发或死亡的风险比[HR]：0.68；P = 0.002）。两组均未达到中位DFS。在DFS分析时，总生存期数据尚不成熟，总人群的死亡率为5%。

• 西罗莫司蛋白结合颗粒用于恶性血管周围上皮样细胞肿瘤的治疗。注射用混悬液用西罗莫司蛋白结合颗粒（Fyarro™，Aadi Bioscience公司）是第一种也是唯一一种获批用于治疗局部晚期不可切除或转移性恶性血管周上皮样细胞肿瘤（PEComa）患者的疗法，PEComa是一种极为罕见的侵袭性肉瘤。多中心、单组、II期AMPECT研究的疗效结果支持该批准。该研究共入组了31例患者，每28天为一个治疗周期，患者在每周期的第1天和第8天接受100 mg/m²西罗莫司蛋白结合颗粒治疗，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。客观缓解率（ORR）为39%，其中包括1例完全缓解（CR）。在中位随访2.5年后，未达到中位缓解持续时间（DoR）在缓解的患者中，67%的缓解持续时间超过12个月，58%的缓解持续时间超过24个月。

• Pafolacianine 用于识别恶行卵巢癌病灶。叶酸受体靶向荧光显像剂pafolacianine（Cytalux™，On Target Laboratories公司）获批用于卵巢癌患者，作为术中识别恶性病变的辅助治疗。Pafolacianine以1小时静脉注射给药，与大多数上皮性卵巢癌患者表达的叶酸受体结合后，病变在术中近红外光下照明。近红外荧光（NIRF）成像系统已被FDA批准用于与pafolacianine共同使用的特定用途。单次给药、多中心、开放标签、III期研究的疗效数据支持了这一批准。作为试验的一部分，对计划接受初次手术减瘤的卵巢癌患者给予pafolacianine。结果显示，33%的患者通过pafolacianine的NIRF成像确定了额外的切除病变，而通过正常白光和触诊无法检测到（P < 0.001）。在接受间隔性减瘤手术的患者中，这一比例更高，为39.7%。pafolacianine与NIRF检测卵巢癌的敏感性在个体病变水平为83%，假阳性率为32.7%。研究者报告在62.4%的患者中实现了完全切除（R0）。