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2022年6月-7月FDA批准3项新的肿瘤疗法

2022年6月1日至7月31日,美国FDA共批准3项新的肿瘤疗法。

  • 达拉非尼联合曲美替尼治疗BRAF V600E突变的肿瘤。达拉非尼联合曲美替尼(泰菲乐®和迈吉宁®,诺华)被加速批准用于治疗既往治疗后进展且无适合替代治疗选择的不可切除或转移性BRAF V600E突变实体瘤(结直肠癌除外)成人和≥6岁儿童患者。该批准是基于开放性、多队列研究BRF117019和NCI-MATCH子方案H中纳入的131例BRAF V600E突变阳性肿瘤成人患者,以及CTMT212X2101研究C部分和D部分的36例儿童患者的安全性和疗效数据。该批准得到了COMBI-d、COMBI-v和BRF113928(之前在产品标签中描述的黑色素瘤和肺癌研究)结果的支持。这些研究总共入组了24种肿瘤类型的患者,包括高级别和低级别胶质瘤的不同亚型。这些研究的主要疗效结局指标是使用标准的缓解评价体系的客观缓解率(ORR)。在131例成人患者中,54例(41%)表现为客观缓解。在代表性最高的肿瘤类型中,胆道癌ORR为46%,高级别胶质瘤的ORR为33%,低级别胶质瘤的ORR为50%。36例儿童患者的ORR为25%;78%患者的缓解持续时间≥6个月,44%患者的缓解持续时间≥24个月。
  • Liso-Cel治疗二线大B细胞淋巴瘤。一种自体、靶向CD-19、嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法(liso-cel;Breyanzi®,巨诺医疗)获得批准,用于一线化学免疫治疗难治或一线化学免疫治疗后12个月内复发的大B细胞淋巴瘤(LBCL)成人患者;或一线化学免疫治疗难治疾病或一线化学免疫治疗后复发,但因合并症或年龄而不适合接受造血干细胞移植(HSCT)的患者。批准是基于在原发性难治性LBCL或一线治疗达到完全缓解(CR)后12个月内复发的患者中进行的一项随机、开放标签、多中心的TRANSFORM研究。共有184例患者在淋巴细胞清除化疗或二线标准治疗后接受了liso-cel单次输注,包括3个周期的化学免疫治疗,随后在达到CR或部分缓解(PR)的患者中进行高剂量治疗和自体HSCT。主要结局为独立审查委员会(IRC)评估的无事件生存期(EFS)。中位随访6.2个月,liso-cel组的中位EFS为10.1个月,标准治疗组为2.3个月(风险比 [HR],0.35;P < 0.0001)。批准得到了单臂、多中心PILOT研究疗效结果的支持,该研究纳入了不适合移植且能够耐受二线CAR T细胞治疗的患者。在接受白细胞分离术的74例患者中,中位年龄为74岁,61例(82%)完成了liso-cel治疗。ORR为80%,CR率为54%,缓解持久。处方信息包括细胞因子释放综合征(CRS)和神经毒性的黑框警告,只能在经过专门认证的医院给予治疗。Liso-cel不适用于原发性中枢神经系统淋巴瘤患者。
  • 克唑替尼治疗ALK阳性炎性肌纤维母细胞瘤。ALK抑制剂克唑替尼(赛可瑞®,辉瑞)的适应症扩大至包括患有不可切除、复发性或难治性ALK阳性炎性肌纤维母细胞瘤(IMT)的1岁及以上成人和儿童患者。该批准是基于2项多中心、单臂、开放性研究的ORR数据结果,包括了ADVL091研究的14例儿童患者和A8081013研究的7例不可切除、复发性或难治性ALK阳性IMT成人患者。在14例儿童患者中,12例患者(86%)达到客观缓解(由IRC评估),在7例成人患者中,5例(71%)达到客观缓解。